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Le 30 août 2017, l’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé la mise sur le marché d’une première thérapie génique contre la leucémie lymphoblastique aiguë. Une maladie caractérisée par la production de lymphocytes (globules blancs) défaillants. Aux Etats-Unis, il s’agit du cancer du sang le plus fréquent chez les jeunes de moins de vingt ans avec 3100 nouveaux cas diagnostiqués chaque année. En outre, l’autorisation de la FDA suit la recommandation formulée en juillet par un groupe consultatif d’experts de l’agence.

Le Kymriah, un traitement génique conçu sur mesure

Développé par un chercheur de l’université de Pennsylvanie, le traitement génique se nomme Kymriah. Il est destiné à des enfants et jeunes adultes ayant résisté à d’autres traitements ou ayant fait des rechutes. “Le Kymriah ne fournit pas seulement à ces patients un nouveau traitement alors que les options qui s’offrent à eux sont très limitées, mais un traitement qui a montré des promesses de rémission et de survie dans les essais cliniques” précise Peter Marks, directeur du centre d’évaluation et de recherche biologiques (CBER) au sein de la FDA.

Le traitement est surtout individualisé aux patients et se base sur leurs propres cellules immunitaires. Une fois prélevées, celles-ci sont ensuite modifiées pour y inclure un gène déterminé. L’objectif est de leur permettre de cibler et détruire les cellules cancéreuses, une fois réimplantées dans l’organisme du patient malade.

Un traitement efficace mais aux effets secondaires importants

Selon la FDA, les premiers résultats seraient encourageants puisque le taux de rémission de la maladie serait de 83% dans les trois premiers mois du traitement. En revanche d’importants effets secondaires peuvent survenir lors de la prise de celui-ci : forte fièvre, hypotension voire dans le pire des cas des atteintes aux reins ou une hypoxie (diminution de l’oxygène apporté aux organes par le sang).


Source : Sciences et avenir

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